Klinická studie testovala lék, který byl původně vyvinut pro léčbu rakoviny u pacientů s progeria - onemocnění, které postihuje děti a způsobuje předčasné stárnutí - s uspokojivými výsledky.

Progerie je smrtící nemoc, která je také známa jako Progerův syndrom Hutchinson-Gilford (SPHG) a jehož příčina, objevená v roce 2003, je genetická mutace, která generuje progerinový protein, zodpovědný za výskyt patologie.

Děti narozené s tímto mutačním věkem a zemřou brzy - průměrný věk úmrtí je 13 let - protože progerie urychluje nástup kardiovaskulárních onemocnění, která normálně postihují dospělé od 60 do 70 let, ale že v tomto případě se vyskytují u dětí ve věku 5 let, které mohou trpět infarktem myokardu na mrtvici.

Děti s Progerií vykazovaly významné zlepšení v několika aspektech, jako je přibývání na váze, kosterní rigidita a především jejich kardiovaskulární systém.

Léčivo použité ve studii, které se zúčastnilo 28 dětí ze 16 zemí a jejichž výsledky byly publikovány v „Proceedings of National Academy of Sciences“, je inhibitor farnesyl transferázy (IFT) nazývaný lonafarnib. Progerin brání buňkám, aby vykonávaly své funkce normálně, a pro tento účel používá molekulu zvanou „farnesylová skupina“, která se váže na tento protein. IFT mají schopnost blokovat vazbu „farnesylové skupiny“ na progerin.

Výzkum byl vyvinut v oddělení klinické a translační studie v Bostonské dětské nemocnici, kde byly děti IFT lonafarnib podávány orálně dvakrát denně a podrobeny různým testům a pravidelným testům ke kontrole jejího vývoje po dobu dvou let. a půl

Vědci zjistili, že nezletilí prokázali výrazné zlepšení v několika aspektech, jako je přibývání na váze - díky nárůstu svalové a kostní hmoty - kosterní ztuhlosti - která po terapii dosáhla normálních hladin - a především v jejich systému kardiovaskulární (zlepšená hustota cévní stěny a arteriální ztuhlost byla snížena o 35%).

Výsledky studie otevírají cestu naděje v léčbě progerie a protože progerin také přirozeně roste s věkem lidí, pokračování zkoumání účinku IFT na tento protein pomůže lépe porozumět procesu stárnutí u lidí, stejně jako kardiovaskulární onemocnění spojená s věkem.

Zdroj: Progeria Research Foundation (PRF)

Boris Cvek / Ondřej Dostál - protinádorová léčba - Debatní klub (Říjen 2019).