Výzkumní pracovníci University College London Cancer Institute (Spojené království) a. \ T Judeova dětská výzkumná nemocnice v Memphisu (Spojené státy) úspěšně otestovali a nové genové terapie který zvyšuje produkci důležitého faktoru zapojeného do srážení krvea který by mohl sloužit jako léčba pro pacienty s hemofilií B.

Dr. Charles Abrams, tajemník americké společnosti hematologie, poukázal na to, že tento objev může znamenat pro tyto pacienty trvalý lék.

Léčba nahrazuje funkci defektního genu, který způsobuje vznik patologie, s následným problémem v koagulaci, pomocí geneticky modifikovaného viru, který je přenesen do buněk jater pacienta a stimuluje je tak, aby produkovaly nezbytné faktory. v koagulaci, ti, kteří postrádají lidi trpící hemofilií.

Terapie funguje jako náhrada funkce defektního genu, který způsobuje vznik patologie, pomocí viru, který stimuluje buňky jater tak, aby produkovaly nezbytné faktory v koagulaci.

Hemofilie, chronické dědičné onemocnění, které postihuje pouze samce (jeden z 5 000 dětí narozených každý rok na světě s hemofilií A a jeden z 25 000 dětí s hemofilií B), je způsobeno nedostatkem činidla srážejícího krev; VIII v případě typu A a IX, také známé jako FIX, v hemofilii B.

Autoři výzkumu vybrali šest mužů, kteří trpěli těžkou formou hemofilie B, jejíž hladina FIX byla nižší než 1% normálu. S novou terapií se jim podařilo dostat čtyři z nich, aby opustili obvyklou léčbu, aniž by utrpěli spontánní krvácení, a další dva pacienti, kteří zpočátku injikovali FIX dvakrát nebo třikrát týdně, to udělali jednou za 10 nebo 15 dnů.

Výzkum, který byl publikován v roce 2006. \ T New England Journal of Medicine Katherine Ponderová, profesorka hematologie a onkologie, byla popsána jako bezprecedentní experiment Washingtonská univerzita v St. Louis, který uvedl, že pokud následné studie potvrdí, že tato nová léčba je bezpečná a nezpůsobuje nežádoucí účinky u pacientů, mohla by nahradit terapii proteinem, která se v současné době používá k léčbě pacientů s hemofilií B a to je dražší a nepříjemné.

Psychoterapeutické přístupy - co a jaké jsou směry v psychoterapii (Říjen 2019).