Huntingtonova choroba (HD) je neurodegenerativní a smrtící patologie způsobená mutacemi genu - huntingtinu - což má za následek zničení neuronů v oblasti mozku. Vyznačuje se kognitivními změnami, které v pokročilých stádiích onemocnění vedou k demenci a mimovolným pohybům končetin.

Dosud toto onemocnění nemá žádný lék a léky používané při léčbě Huntingtonu jsou zaměřeny na zmírnění symptomů, které trpí pacienti, a tím na zlepšení kvality života. Výzkum však pokračuje a studie provedená ve Spojených státech, která byla právě publikována v časopise „Neuron“, testovala novou terapii v myších modelech a primátech této patologie, která v krátkodobém horizontu přinesla výhody.

Po jednom měsíci se motorická funkce zvířat podrobených terapii zlepšila a dosáhla normální aktivity během dvou měsíců

Autoři práce byli schopni snížit hladiny mutantního huntingtinu ve všech oblastech mozku, v několika myších modelech a primátech (kromě člověka), což nebylo dosud dosaženo.

Po jednom měsíci se motorická funkce zvířat podrobených terapii zlepšila a dosáhla normální aktivity během dvou měsíců. Psychiatrická a motorická zlepšení byla udržována po dobu devíti měsíců po léčbě. Navíc se jim také podařilo blokovat atrofii mozku a prodloužit délku života myší trpících těžkou formou onemocnění.

Podle vedoucího autora výzkumu, Don Cleveland, z University of California (San Diego), nález může pomoci vyvinout novou léčbu pro lidi postižené Huntingtonem nebo jinou neurodegenerativní patologií, která má známou genetickou příčinu.

Věkem podmíněná makulární degenerace sítnice – experimentální vývoj moderní léčby. (Říjen 2019).